Генетик объяснила пределы редактирования генома взрослого человека
Современные технологии позволяют редактировать отдельные гены взрослого человека для лечения ряда заболеваний. Однако изменить геном всех клеток организма целиком современная медицина пока не способна. Такое вмешательство остается за пределами доступных и допустимых методов.
Как рассказала RT старший генетик национального центра генетических исследований MyGenetics Вера Кушнаренко, один из примеров нового подхода — исследуемый препарат CTX310. При помощи системы CRISPR-Cas9 специалисты отключают в клетках печени ген ANGPTL3, который участвует в обмене липидов. В результате в крови снижаются уровни липопротеинов низкой плотности и триглицеридов.
Для достижения эффекта не требуется редактировать все клетки печени. Достаточно изменить часть гепатоцитов, чтобы общий уровень белка ANGPTL3 уменьшился, тогда как остальные клетки сохраняют исходный геном и продолжают вырабатывать этот белок. По словам Кушнаренко, геномное редактирование уже применяется при лечении некоторых гемоглобинопатий, а также исследуется для терапии транстиретинового амилоидоза, гиперхолестеринемии и наследственных форм слепоты.
В онкологии CRISPR используют для создания более эффективных иммунных клеток, способных бороться с опухолями. При этом полностью переписать геном взрослого человека и таким способом избавить его от всех заболеваний невозможно. Генетик подчеркнула, что изменение ДНК каждой клетки тела не относится к современной медицинской практике и остается научной и этической границей.
